Издание отмечает, что спастическая параплегия 50 (SPG50) — это неврологическое заболевание, которое влияет на развитие ребенка, постепенно приводя к когнитивным нарушениям, мышечной слабости, нарушению речи и параличу, согласно данным Национальной организации по редким расстройствам.
Большинство людей с этим заболеванием умирают к 20 годам.
Миссия отца
В настоящее время Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США не утвердило ни одного метода лечения SPG50.
После шока, вызванного диагнозом, Пироволакис немедленно приступил к исследованиям, сосредоточившись на поиске генной терапии, которая могла бы помочь его сыну. Мужчина посетил Шеффилд и Национальный институт здоровья при Кембриджском университете (Англия), где ученые изучали это заболевание.
«Затем мы сняли наши сбережения, рефинансировали наш дом и заплатили команде Юго-Западного медицинского центра Техасского университета, чтобы создать доказательство концепции для начала генной терапии Майкла», — говорит Пироволакис.
